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在三代TKIS普纳替尼获准前,市,市场上毫无任何一种TKIS能够克服这些BCR-ABL突变患者的耐-性、难治疗性或不耐受性。在CML的加速期、紧急变化期和PH+紧急淋病患者中,普纳替尼的主要血液反应率分别为55%、31%和41%。因此,普纳替尼是一种有效的口服TKIS,对于难治的CML患者来说,这种-物已经成为一种至关重要的临床医学选择,为一种至关重要的临床医学选择。虽然第一代和第二代TKIS改善了CML和PH+ALL患者的临床医学结果,但一些BCR-ABL突变患者,尤其是T315I突变,仍然存在耐-性。

在普纳替尼PH+ALL和CML评估(PH+ACE)试验中,接受单一-物普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的ALLO-SCT患者OSS的事后进行回顾,间接比较,CML分层进行疾病阶段和生存曲线和多变COX比例风险模型用于比较干预小组之间的OS,调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域,报告24个月和48个月的OS和中位OS。PHACE临床试验的5年随访数据显示,普纳替尼/帕纳替尼可以作为对达沙替尼或尼罗替尼的耐-性或不耐-,以及慢性粒细胞白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(PH+ALL)患者的有效治疗,因为BCR-ABL1315I耐-。研究对象为CML和成年Ph+ALL患者(N=449;N=270CP-CML),对达沙替尼或尼罗替尼耐-或不耐受,存在BCR-ABL1T315I突变基因。

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