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卡博替尼是新研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，靶点包括MET、VEGFR 2、ROS1、RET、AXL、NTRK和KIT等多达9个。美国FDA于2012年批准卡博替尼胶囊（140mg每天）用于治疗进展性，转移甲状腺髓样癌（MTC）患者，于2016年批准卡博替尼片剂（60mg每天）用于治疗经抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者，于2018年批准卡博替尼片剂（60mg每天）用于治疗接受过索拉非尼或其他标准全身治疗后进展的晚期肝细胞癌患者。

甲状腺髓样癌患者，不少携带RET基因突变。临床试验收录330名甲状腺髓样癌患者，2:1分组，分别接受卡博替尼和传统标准治疗。对于RET M918T突变的患者，卡博替尼明显延长了总生存期，从18.9个月延长到了44.3个月，翻了一倍都多。总人群中，总生存期也从21.1个月，延长到了26.6个月。

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