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普纳替尼是一种用于口服的-物，是用于治疗慢性髓系白血病(CML)和费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。在2012年的时候美国FDA批准该-为候选-物，但由于“危及生命的血凝块和重度血管狭窄的风险”，该-于2013年10月31日暂停销售。在目前为止45mg普纳替尼价格是735美元。

普纳替尼(Ponatinib)是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，可用于治疗BCR-ABL基因突变或未突变的白血病 患者，包括在BCR-ABL基因315位点苏氨酸-异亮氨酸突变（threonine-to-isoleucine mutation at position 315，T315I）的、对酪氨酸激酶抑制剂耐-的患者。为探究Ponatinib对于慢性粒细胞白血病（chronic myeloid leukemia，CML）或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Philadelphia chromosome–positive acute lymphoblastic leukemia，Ph-positive ALL）的疗效，休斯顿M.D. Anderson癌症中心的J.E. Cortes等开展了一项2期临床研究。研究纳入449例接受达沙替尼或尼罗替尼治疗后耐-或不耐受、或携带BCR-ABL T315I突变的CML或Ph-positive ALL患者。给予Ponatinib，起始剂量每天45mg，中位随访15个月。

　　白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。上述研究表明Ponatinib对各阶段及各种突变状态的CML或Ph-positive ALL患者都具有良好的抗白血病活性。

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